来源：金融界
作者：天利
近年来，我国开始明确鼓励儿童专用药研发生产。今年发布的《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》明确了对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期。
根据国家药监局公布的数据，年共批准儿童专用药和增加儿童应用的药品26个。年获批的儿童专用药和增加儿童应用的药品达到47个，同比增长81％；其中14个纳入优先审评品种。上半年获批用于儿童疾病治疗的药物达到12个，其中7个为新剂型或新规格。
今年六月，国家医保局公布的《年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》显示，向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜，并取消了年1月1日后获批的限制。可以发现，儿童药在审评审批、基药目录、医保目录、市场独占期等方面都得到*策大力支持。
然而，我国儿童药市场不成熟、配套机制不完善、药物缺品种、缺剂型、缺规格等问题仍是限制产业发展的主要因素，针对儿童药研发、临床领域存在的诸多问题和矛盾，金融界医药工作室本期对话南京医院副院长、心胸外科主任莫绪明教授，共同探讨中国医药事业的未来。
儿童专用药研制势在必行剂型创新大有可为
资料显示，儿童体内呈现的药动学和药效特征与成人存在较大差异。一是儿童各个器官尚未发育完全，其肝脏代谢酶活性、肾清除率、血脑屏障等与成人存在较大差异；二是儿童的成长是动态渐进的，不同生长阶段对药物的清除和代谢能力具有非线性的差异，因此家长曾普遍采用的“吃药靠掰，用量靠猜”的方法并不合理。
“儿童不是成人的缩小版，同时儿童的定义较为宽泛，从新生儿到18周岁都可定义为儿童，所以儿童对药物的需求层面从剂量、味道、服务方式等，根据不同年龄段儿童有不同的要求，因而开发儿童专用药至关重要。”莫绪明教授表示。
但儿童用药对安全性、原辅料质量要求和口感都比成人药更为严格，且研发成本较高、研发难度大、临床风险大，导致愿意布局的企业少。再加上儿科用药生命周期短，适用群体受限，与成人相比市场回报较低，更加使儿科用药研发陷入恶性循环。
根据米内网数据显示，截至年5月我国获得批文的产品数约1.84万个，其中儿童药约个，占比5％，超过90％产品只有1个规格。同时，我国儿童以呼吸系统、消化系统、抗感染用药等普药为主，肿瘤疾病、心血管疾病、神经系统疾病等特药较少。
“从经济学角度来看，企业投入高昂成本进行药物研发，但最后能够获得的收益却相对有限。目前我国针对儿童罕见病、专科病的药物研发综合能力较为落后，当前研发市场应该双管齐下，一方面加强原研药物投入与研究，另一方面为满足临床需求更应着眼于剂型、口味等方面的改良。”针对儿童药研发面临的困境，莫绪明教授指出。
目前，包括日本在内的邻近国家，在儿童药创新剂型方面已取得一定探索成果。我国儿童药剂型以片剂、注射剂、胶囊剂等传统剂型为主，而日本在颗粒剂/散剂、口服溶液剂及其他儿童适宜剂型方面有较高比例。
鼓励私营机构开展尖端服务实现多方共赢发展
除研发之外，儿童创新药能否被纳入医保也是需要重点
年7月国家卫健委发布《关于进一步加强用药安全管理提升合理用药水平的通知》，提出遴选儿童用药时，可不受“一品两规”和药品总品种数限制。首次针对单一治疗领域取消行*化用药限制，有望大大缓解儿童药进院难和处方难的困境。
作为有30多年临床经验的业内专家和院方领导，莫绪明教授对医保问题给出了独特的见解。“医疗与教育不一样，医疗可以无限扩展，人们对于医疗的需求是无止境的，不可能做到方方面面。作为人民健康的主要保障途径，医保未来的方向应当是低水平、广覆盖，保证每一个人有药可用。”莫绪明教授表示。
事实上，医疗问题所涉及的各主体之间诉求一直存在较大差异。院方期望有一定创收能力以提高工作人员薪酬水平，医生期望有更多更好的药物满足患者治疗需求，企业期望能够获得较高利润，国家期望尽可能减少费用支出以覆盖更多群体，公众期望以更低的价格买到药物。
对此莫绪明教授表示，“应鼓励私营机构开展高端、尖端服务，其费用不是国家承担，而完全由个人承担，这样一方面可以满足较高收入人群的高水平医疗需求，另一方面也可以开拓高价格创新药及高价值耗材的应用途径。这样医学技术才能健康发展，促进医学研究稳步向前，实现多方共赢。”